RNA药物发现方向(J11146)
小核酸药物实验室 · 北京市·通州区 · 校招
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负责候选siRNA/ASO的体外剂量—效应
职位描述
1. 建立和完善小核酸药物体外活性筛选及机制验证平台； 2. 负责候选siRNA/ASO的体外剂量—效应、最大敲低效率、作用持续时间及细胞水平药效评价； 3. 开展细胞摄取、亚细胞分布及RNAi作用机制相关实验，为序列和递送结构优化提供依据； 4. 建立原代细胞及疾病相关细胞模型，提升体外药效结果向体内和临床转化的预测能力； 5. 负责小核酸候选分子的体内剂量探索、PK/PD、组织分布、靶基因敲低和作用持续时间研究； 6. 建立和优化MASH、肥胖、糖尿病、高尿酸血症及CKD等代谢疾病动物药效模型； 7. 通过生化指标、组织学、分子标志物及疾病表型等多维终点评估候选分子的药效； 8. 开展候选分子的早期安全性评价，包括临床观察、体重、血液学、血生化、细胞因子、靶器官病理等，为候选分子筛选提供安全窗口依据； 9. 建立“暴露—组织分布—靶点敲低—药效—安全性”的PK/PD关联，为给药剂量和给药频率确定提供依据； 10. 与核酸化学、递送、AIDD及靶点发现团队协作，建立序列/修饰/递送结构与体内外活性之间的SAR； 11. 负责PCC阶段候选分子的横向比较和数据整合，支持候选分子优选、PCC nomination及后续IND-enabling研究； 12. 根据项目需求设计并管理外部CRO研究，负责方案制定、过程沟通、数据审核及研究报告评价。